还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
bob官方体育首页4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
网友评论更多
98宣城k
《我的阿勒泰》:这一次怀孕,我感受到了很多来自内在的愉悦和幸福❣❤
2024-09-20 13:57:52 推荐
187****8549 回复 184****3440:湘潭大学化工学院禁毒调研团——禁毒教育基地学习参观❥来自巢湖
187****1183 回复 184****7748:《有了孩子》:别忽略了老公❦来自桐城
157****3606:按最下面的历史版本❧❨来自天长
47明光900
都为了利益而已❩❪
2024-09-18 16:00:59 推荐
永久VIP:劳动仲裁败诉的原因浅析❫来自界首
158****9902:女人魅力不够,才会觉得男人花心;男人实力太差,才会觉得女人现实❬来自宁国
158****3905 回复 666❭:中方回应菲从非法“坐滩”军舰后送生病人员❮来自广德
81潜山tz
普京与莫迪发表联合声明,强调通过对话和平解决乌克兰冲突❯❰
2024-09-19 03:18:40 不推荐
无为zi:国际识局:波音,一边“认罪”,一边再发事故❱
186****6200 回复 159****9220:帅丰电器发布2024年半年度业绩预告❲